破解用藥難 國家醫(yī)保藥品目錄已納入40余種罕見病用藥
來源：新華網(wǎng) 發(fā)布時(shí)間：2021-12-18 14:09:19
新華社北京12月18日電（記者田曉航、李恒）為破解罕見病患者用藥難題,，有關(guān)部門在行動(dòng)。記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會(huì)了解到,，截至目前,，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫(yī)保藥品目錄,，涉及25種疾病,。
自2018年成立以來，國家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄,，罕見病用藥也在調(diào)入之列,。同時(shí)，通過對(duì)罕見病藥品談判準(zhǔn)入，罕見病用藥價(jià)格大幅降低,。國家醫(yī)療保障局副局長李滔在會(huì)上介紹,，2021年共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%,。
據(jù)有關(guān)機(jī)構(gòu)估計(jì),，我國現(xiàn)有各類罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人,。面對(duì)日益龐大的罕見病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快,。
近年來,，我國對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。國家藥品監(jiān)督管理局將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序,。
國家藥品監(jiān)督管理局副局長陳時(shí)飛介紹,，國家藥監(jiān)局會(huì)同國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告，遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單,，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào),。三批遴選發(fā)布的81個(gè)藥物中，罕見病治療藥品超過一半,。目前,，已有26個(gè)罕見病藥物通過臨床急需境外新藥專門通道獲批上市。
“在所有藥品上市申請(qǐng)中,，罕見病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短,。”陳時(shí)飛說，2020年,，新修訂的藥品注冊(cè)管理辦法明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序,，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。
據(jù)介紹,，2021年,，國家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見病,。陳時(shí)飛說,，這些藥品填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展,、提高生活質(zhì)量帶來了希望,。
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