基因編輯細(xì)胞治療大鼠心力衰竭
來源：科技日報(bào) 發(fā)布時(shí)間：2023-05-23 14:38:49
據(jù)英國《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站20日報(bào)道，美國科學(xué)家利用CRISPR編輯的人類心臟細(xì)胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內(nèi),，結(jié)果表明,，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運(yùn)動(dòng)時(shí)間,，相關(guān)技術(shù)的人體試驗(yàn)可能在2025年開始,。研究論文已經(jīng)提交生物預(yù)印本網(wǎng)站。慢性心力衰竭,，即心臟無法有效地將血液泵送到全身,。對大多數(shù)人來說，這種長期的疾病是無法治愈的,，只能通過拓寬血管及降血壓藥物來減輕癥狀,。
在最新研究中，華盛頓大學(xué)查爾斯·默瑞里團(tuán)隊(duì)利用CRISPR基因編輯修飾了人類心臟細(xì)胞,，產(chǎn)生了高水平的dATP分子,，這一分子有助心臟細(xì)胞更快、更強(qiáng)地收縮,。
研究人員向16只慢性心力衰竭實(shí)驗(yàn)鼠模型的心臟注射了1000萬個(gè)經(jīng)過基因編輯的人類心臟細(xì)胞,；向14只大鼠心臟注射了1000萬個(gè)未編輯的心臟細(xì)胞,；另外還有10只大鼠作為參照組。
3個(gè)月后,，所有接受基因編輯心臟細(xì)胞治療的大鼠仍然存活,。接受未經(jīng)基因編輯心臟細(xì)胞治療的大鼠約有90%存活了下來，沒有接受心臟細(xì)胞治療的大鼠只有60%存活下來,。被注射了基因編輯心臟細(xì)胞的大鼠的運(yùn)動(dòng)距離幾乎是注射未經(jīng)基因編輯心臟細(xì)胞治療大鼠的兩倍,，約是對照組大鼠的三倍。
默瑞里解釋稱,，基因編輯的細(xì)胞解決了心力衰竭的兩個(gè)根本原因,，首先是部分替換損傷部位的壞死心臟細(xì)胞，其次是通過制造dATP來促進(jìn)存活心臟細(xì)胞的收縮,。
雖然這項(xiàng)研究仍處于早期階段，但它為再生醫(yī)學(xué)的新方向提供了概念證明,，有必要開展進(jìn)一步研究,，以確定這些發(fā)現(xiàn)是否可在大型動(dòng)物和人類中復(fù)制。默瑞里表示,，他們將于2025年開展人體試驗(yàn),，以評估這項(xiàng)技術(shù)是否有效以及是否存在安全問題。（劉霞）
責(zé)任編輯：邢敏
