中新網(wǎng)上海2月19日電 (記者 陳靜)骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)發(fā)病率高達(dá)30%~70%。上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任游建華教授19日接受記者采訪時(shí)強(qiáng)調(diào)：“盡早發(fā)現(xiàn)慢性移植物抗宿主病,，尤其是在疾病早期就重視對(duì)組織纖維化的‘搶先干預(yù)’非常關(guān)鍵,。”
游建華教授介紹，慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫細(xì)胞(移植物)攻擊患者(宿主)的細(xì)胞,，破壞自體原有的免疫系統(tǒng),，導(dǎo)致多個(gè)組織發(fā)生炎癥和纖維化。(cGVHD)往往會(huì)經(jīng)歷三個(gè)階段,，超半數(shù)患者到醫(yī)院診斷時(shí)便已是中到重度水平。他解釋,，這是因?yàn)槿齻€(gè)階段通常是連續(xù)性的,，也會(huì)同時(shí)發(fā)生，也就是說,，第一階段的患者可能同時(shí)進(jìn)入第二和第三階段,。作為上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任，游建華教授分享了臨床病例,。2019年,，7歲的碩碩(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以為骨髓移植后,，碩碩將徹底告別病痛的反復(fù)折磨,。可是，2020年,，碩碩出現(xiàn)了嚴(yán)重的慢性移植物抗宿主病伴纖維化,，排異和纖維化一度延展至他的皮膚、關(guān)節(jié),、口腔及眼睛,。他甚至因重癥肺炎和呼吸衰竭等問題進(jìn)了兒童ICU。今年38歲的郭宇(化名)同樣在骨髓移植后出現(xiàn)了膀胱炎以及肺部排異,、口腔排異和眼睛排異等慢性移植物抗宿主病伴纖維化的癥狀,。
游建華教授介紹：“當(dāng)前慢性移植物抗宿主病的治療以免疫抑制治療為主，長時(shí)間使用會(huì)抑制人體自身免疫力,，增加原發(fā)疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn),，尤其難以解決纖維化問題，使得纖維化問題不斷加劇,。傳統(tǒng)的抗排異藥物主要是針對(duì)皮膚,，但是針對(duì)纖維化，特別是肺纖維化,，臨床上的有效率甚至不到10%,，患者亟需創(chuàng)新的治療方案。”碩碩媽媽告訴記者：“這些年我們輾轉(zhuǎn)了好幾家醫(yī)院,，跨了好幾個(gè)省市,，用了四、五種抗排異的藥,，依舊控制不住嚴(yán)重的排異反應(yīng),。”
據(jù)了解，當(dāng)下,，創(chuàng)新藥物治療方案針對(duì)慢性移植物抗宿主病治療的全新靶點(diǎn)——ROCK2進(jìn)行靶向治療,。游建華教授告訴記者，2023年8月,，可針對(duì)ROCK2靶點(diǎn)的免疫調(diào)節(jié)劑,，在中國獲批用于治療對(duì)糖皮質(zhì)激素或其他系統(tǒng)治療應(yīng)答不充分的12歲及以上cGVHD患者：一方面可使患者恢復(fù)自身免疫穩(wěn)態(tài)，另一方面可有效實(shí)現(xiàn)抗纖維化作用,，從源頭預(yù)防纖維化的形成,，并直接作用于纖維化成分，減少纖維化,，使患者重拾生活信心,。
游建華說，碩碩已經(jīng)接受了5個(gè)多月的治療,，目前,，除了皮膚,、眼睛、關(guān)節(jié)的纖維化是部分緩解,，孩子的口腔,、食管、胃腸道達(dá)到了完全緩解,。郭宇則表示,，在治療5周后，自己的氣喘緩解了不少,。從他家到最近一個(gè)地鐵站,，來回走一趟大概要十多分鐘，他可以中途不休息,，“雖然說也有一點(diǎn)喘,，但是不影響接著走路，前后對(duì)比的話感覺上是好很多,。”
游建華教授表示,，除了碩碩和郭宇，目前已有18位患者從創(chuàng)新治療方案中獲益,。有一位患者剛來就診時(shí),，皮膚排異非常嚴(yán)重，幾個(gè)手指不能彎曲,，腳部排異更厲害,，完全喪失了生活自理能力。經(jīng)過3個(gè)月治療,，如今他能自己煮飯了,，最近他的兩只手已經(jīng)能夠完全合攏，閑暇時(shí)還會(huì)拿手機(jī)打游戲,。還有一位患者此前離不開氧氣機(jī),，現(xiàn)在他可以自己走路、開車出門,，基本上回歸了正常狀態(tài),。
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